来源:生辉 2023-08-11 15:04
近日,美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资,本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投,新投资方包括近日,美国 RNA 疗法公司ADARx Pharmaceuticals宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资,本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投,新投资方包括 Blackrock、Commodore Capital、Cormorant Asset Management、Redmile Group 以及维梧资本等,现有投资方Ascenta Capital、礼来亚洲和奥博资本等持续押注。
(资料图片仅供参考)
新闻稿中提到,C 轮融资所筹集的资金将用于进一步推进该公司主要资产 ADX-324 和 ADX-038 的临床研究工作,以及支持 mRNA 沉默或编辑候选药物研发。
这是一家位于圣地亚哥的 RNA 靶向疗法初创公司,由Zhen Li等于 2019 年联合创办。根据 crunchbase 的数据,根据 Crunchbase 的数据,完成本轮融资后,该公司的总融资金额达到了 3.32 亿美元。此前,该公司通过 B 轮和 B-1 轮融资筹集了 1.21 美元。
(来源:Crunchbase)
“新投资者和现有投资者的支持,进一步证明了我们在推进下一代肝脏和肝外靶向 RNA 疗法方面取得的重大进展。早期 1 期临床数据支持了 ADX-324 成为遗传性血管水肿患者同类最佳治疗药物的潜力。此外,临床数据验证了我们专有的靶向递送 PLR™ 平台和广泛的 SPE™ 技术。通过这笔融资,我们有能力达到多个临床项目的里程碑,并成长为 RNA 治疗领域的领跑者。”ADARx Pharmaceuticals的联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士说。
Zhen Li是生物制药领域一名成功的高管,在制药和生物技术行业拥有超 20 年研发和管理经验。她曾担任 Arrowhead Pharmaceuticals 的高级副总裁,领导该公司递送平台的发现、非临床开发以及当前正在进行临床研究的多个候选产品。此前,她还是默沙东的董事,领导了 siRNA 药物开发团队。
▲图|Zhen Li 博士(来源:公司官网)
根据官网的介绍,ADARx Pharmaceuticals公司的技术平台有四大功能,一是基于 ADAR(Adenosine deaminase acting on RNA,腺苷脱氨酶)的 RNA 编辑方法;二是 RNA 降解和抑制方法,通过模拟机体自然过程中修饰寡核苷酸的机制调节基因表达;三是新型肝靶向递送技术,这种技术既利用了 GalNAc 的优势,又最大限度提高了递送效率;四是靶向中枢神经系统的特定机制。
基于这些平台技术,该公司靶向 RNA 疗法的产品管线重点关注三个治疗方向,包括遗传、心脏代谢和中枢神经系统(CNS)疾病。截至目前,该公司共有 9 条正在开发的管线,其中主导候选产品 ADX-324 已进入临床 I 期阶段。
ADX-324 是一种创新型、具有差异化的 HAE 治疗方法,这是一种短干扰 RNA(siRNA),旨在减少血浆激肽释放酶(PKK)抑制剂的产生,PKK是一种造成遗传性血管水肿(HAE)发生的重要蛋白。HAE 是一种罕见的常染色体显性遗传疾病,身患此病,会导致反复疼痛,影响手臂、腿部、面部、肠道和呼吸道,甚至可能快速引发危及生命的肿胀。
▲图|ADARx Pharmaceuticals 平台技术的优势(来源:公司官网)
今年 1 月,该公司宣布 ADX-324 用于治疗遗传性血管性水肿进入临床 I 期研究阶段,并完成临床 I 期试验中首批受试者给药。这是一项随机、安慰剂对照、双盲、单次增加剂量试验,正在澳大利亚进行,目标是招募 50 名患者。在健康志愿者中进行,并在 HAE 患者中扩大队列。这项研究的主要目的是评估 ADX-324 皮下注射的安全性和耐受性。
当时,ADARx Pharmaceuticals临床开发副总裁 Feriandas Greblikas 指出,在这项试验中完成首批受试者给药是公司的一个重要里程碑。我们发现,ADX-324 具有潜在的最佳疗效,并在非人类灵长类动物上的临床前研究已经证实了 ADX-324 可两年一次服药,甚至有望实现一年一次低剂量皮下的给药方案。
标签:
要文